【四海读报】20260122：AI制药

从降本增效到分子创新，数据生产构筑长期壁垒

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1. 一段话总结

AI制药行业核心价值在于降本增效与分子创新，未颠覆药物研发的实验科学本质，核心应用集中于临床前阶段（可缩减90%+研发费用、缩短54%-83%周期）；全球AI赋能药物研发市场规模2023年达119亿美元，2032年预计增至746亿美元（CAGR=22.6%），商业模式以AI+CRO/AI+Biotech为主（SaaS模式市场空间有限）；行业核心竞争力是高质量数据生产能力（数据孤岛特征下，实验+AI+药物研发团队三位一体是关键），马太效应显著，建议关注英矽智能、晶泰控股等领先标的，需警惕研发失败、行业竞争加剧等风险。

2. 思维导图（mindmap）

3. 详细总结

一、AI在制药中的核心作用：降本增效+分子创新

1. 核心定位：不颠覆药物研发本质

   • AI无法替代临床试验的“真实数据”，药物安全性验证仍依赖传统审批流程，核心价值聚焦临床前阶段。
   • 底层技术依托CADD（计算机辅助药物设计），AI提升其数据处理效率和优化能力。

2. 两大核心价值

   价值类型	具体表现	关键数据
   降本增效	虚拟筛选减少化合物投入，ADMET预测降低失败风险	临床前研发费用节约90%+，周期从1-2年缩至2个月-11个月
   分子创新	突破认知偏见，实现靶点/分子结构创新、药物重定位	英矽智能TNIK抑制剂进IIa期，系首个AI驱动进入该阶段的分子

3. 技术落地现状

   • 成功案例：英矽智能INS018_055（特发性肺纤维化）、Recursion REC-994（脑海绵状血管畸形）等管线推进中。
   • 失败案例：Exscientia DSP-0038（强迫症）、BenevolentAI BEN-2293（特应性皮炎）等因疗效不及预期终止。

二、市场规模与商业模式：AI+CRO/Biotech成主流

1. 市场规模预测

   市场范围	2023年规模	2032年规模（预测）	CAGR	国内2033年规模（预测）
   全球AI赋能药物研发	119亿美元	746亿美元	22.6%	1771亿元

2. 三大商业模式对比

   商业模式	核心逻辑	优点	缺点	市场地位
   SaaS	出售软件服务	低资本投入、快现金流、无研发风险	赋能环节有限、收入天花板低	头部企业（如Schrödinger）软件收入增速下滑，接近行业天花板
   AI+CRO	技术外包服务，沉淀数据迭代算法	现金流快、研发风险低、数据积累快	需高客户覆盖度、数据整合成本高	行业主流，兼顾短期收益与长期技术优化
   AI+Biotech	自研管线，通过license out/上市创收	利润空间大、市场无上限	研发风险高、资本投入大、回报周期长	长期核心方向，管线进度是技术实力背书

3. 融资趋势

   • 全球2024年融资58亿美元（128起），美国占比主导，中国融资额占比仅8%-10%，呈现结构性分化。

三、核心竞争力：高质量数据生产能力是长期壁垒

1. 核心生产要素：算法+数据+人才

   • 算法：需突破CADD框架，兼顾分子创新性与可合成性，依赖AI/CADD+药物研发复合型人才团队。
   • 数据：行业稀缺资源，需满足“大规模+高质量+多维度”，且因“数据孤岛”（核心数据不共享），自主生产能力成关键。
   • 人才：需具备CADD/AIDD算法开发能力与药物研发经验的双重背景。

2. 壁垒构建关键：干湿一体化

   • 需搭建“AI模型设计→实验平台验证→数据反馈迭代”的闭环，即具备成规模的实验平台（产生高质量数据）+ AI团队（处理数据优化算法）+ 药物研发团队（设计实验方案）。

3. 行业格局：马太效应凸显

   • 领先企业凭借管线进展（如英矽智能、晶泰控股进入全球Top梯队）和合作资源，积累更多数据迭代算法，进一步扩大竞争优势。

四、相关标的：聚焦领先布局者

五、风险提示

1. 研发失败风险：新药研发本身风险高，AI设计分子仍需通过多阶段临床验证。
2. 行业竞争加剧风险：投融资热度回升，新进入者增多导致竞争加剧。
3. 地缘政治风险：跨国BD合作易受地缘因素扰动。
4. 政策变动风险：药物审批、监管政策调整影响行业节奏。

4. 关键问题及答案

问题1：AI在制药行业的核心作用是什么？目前落地进展如何？

• 答案：核心作用分两类：①降本增效，聚焦临床前阶段（靶点发现、虚拟筛选等），可缩减90%+研发费用、缩短54%-83%周期；②分子创新，通过AI生成模型突破认知偏见，实现靶点/分子结构创新、药物重定位。落地进展：目前尚无AI设计分子成功上市，头部项目处于临床中早期，其中英矽智能的Rentosertib（特发性肺纤维化）已完成IIa期临床，是进展最快的AI驱动分子；部分项目因疗效不及预期终止（如Exscientia的DSP-0038），技术落地仍需持续验证。

问题2：AI制药行业的主流商业模式有哪些？哪种模式最具长期竞争力？

• 答案：主流商业模式有三种：①SaaS模式（出售软件服务）；②AI+CRO模式（技术外包+数据迭代）；③AI+Biotech模式（自研管线+license out/上市）。最具长期竞争力的是AI+CRO/AI+Biotech模式：SaaS模式因市场容量有限、收入天花板低，仅适合短期现金流补充；AI+CRO模式可通过服务快速创收，同时沉淀数据优化算法，兼顾短期收益与长期技术壁垒；AI+Biotech模式虽研发风险高，但一旦管线成功上市，利润空间无上限，且能直接验证AI平台能力，是行业长期核心方向。

问题3：AI制药行业的核心竞争力是什么？企业如何构建相关壁垒？

• 答案：核心竞争力是高质量数据的生产能力（而非单纯的算法或数据堆积）。行业“数据孤岛”特征显著，核心实验数据不共享，且AI训练需大规模、多维度、兼顾成败的高质量数据，传统药企和CRO难以满足数据采集与处理要求。企业构建壁垒需三大要素：①人才团队，具备AI/CADD算法开发与药物研发的复合背景；②干湿一体化实验平台，可针对性设计实验、产生高质量数据，形成“数据-算法-实验”的闭环迭代；③管线与合作资源，通过推进自有管线验证技术实力，同时借助广泛合作积累多场景数据，强化算法竞争力。